Karin, kan je schetsen wat er zo vernieuwend is aan cel- en gentherapie producten?

Eigenlijk zijn veel technologieën achter de geneesmiddelen die nu patiënten bereiken helemaal niet nieuw. In de jaren negentig hebben we al de eerste stappen gezet met gentherapie, celtherapie is zelfs al lang klinische praktijk. Denk bijvoorbeeld aan stamceltransplantaties. Je ziet vaak dat deze ontdekkingen met grote sprongen gaan, maar om tot daadwerkelijke therapieën te komen is het vaak een kwestie van een lange en hobbelige weg die gepaard gaat met vallen en opstaan. Het duurt zo’n 15, soms 20 tot 30 jaar, voordat een therapie op grotere schaal in de kliniek kan worden ingezet. Het grote verschil met 20 jaar geleden is dat we veel meer kennis hebben gekregen over de veiligheid van deze therapieën, en daarmee de maatschappelijke acceptatie sterk is verbeterd. Je ziet daarmee wederom dat het een kwestie is van lange adem om dit soort wetenschappelijke innovaties bij patiënten te brengen.

Een kwestie van lange adem. Norman, dat moet voor jou herkenbaar zijn in het pad dat je hebt afgelegd met je dochtertje. Hoe zag dat er uit de afgelopen jaren?

Een heel herkenbaar verhaal van Karin. Het was voor ons gezin zeker een kwestie van lange adem, en tegelijkertijd het durven afwijken van gebaande paden. In 2017 was het voor ons dochtertje, toen nog geen twee jaar oud, een kwestie van leven of dood. Na de diagnose acute lymfatische leukemie zijn we het gebruikelijke behandeltraject ingegaan, maar op het moment dat de ziekte opnieuw optrad, een zogenaamd recidief, stortte onze wereld in. De opties waren in haar geval zeer gelimiteerd. Via onze artsen kwamen we in contact met een team in de Verenigde Staten dat een klinische trial opgezet hadden met CAR-T therapie. Na een spannend en intensief intake traject, bleek er voor onze dochter plaats te zijn in deze studie – dat veranderde veel. Er was weer perspectief. Een behandeling in de VS volgde en nu, ruim 2 jaar later, gaat het heel goed met haar.

Norman Bremer

Karin, het verhaal van Norman laat de waarde zien die deze therapieën kunnen toevoegen in de zorg. Hoe kijk jij daarnaar met je wetenschappelijke bril?

Dit soort verhalen zijn voor mij de drijfveer. Het laat goed zien wat deze therapieën kunnen betekenen voor patiënten en hun naasten. Ik heb het werkveld in de loop van de jaren volwassen zien worden. Er wordt nu hard ingezet op de unmet need: Ziekten en aandoeningen waarvoor er nu geen geschikte geneesmiddelen voorhanden zijn. We kunnen iets wat met eerdere klassen van geneesmiddelen niet kon. De verschillen zijn soms enorm. Om te zorgen dat deze behandelingen gemeengoed worden in de Nederlandse zorg, is meer en betere communicatie essentieel. De kennis in de medische wereld en in de bredere samenleving is op dit terrein nu nog te beperkt.

Karin Hoogendoorn 

Norman, jij was op jezelf aangewezen om je dochter behandeld te krijgen en kwam destijds uit in de VS. Wat kunnen we in Nederland leren van jouw ervaring?

Laat ik één ding vooropstellen: ik heb veel tijd in het buitenland doorgebracht, hierdoor ben ik het Nederlandse zorgsysteem enorm gaan waarderen. Ik vind het zorgsysteem in Nederland toegankelijk, kundig en laagdrempelig. De basis is altijd solidariteit, dat geldt lang niet overal. We zijn in Nederland echter wel wat conservatiever dan in de VS als het gaat om het implementeren van innovatieve behandelingen. Het duurt vaak relatief lang voordat we in Nederland toegang hebben tot nieuwe behandelingen als deze. Misschien heeft het een wel met het ander te maken, maar als ouder in de situatie waar wij in zaten vraag je je wel hardop af of dat niet anders kan. Dat begint bij kennis en educatie. Alle betrokken partijen kunnen immers veel beter en sneller beslissingen nemen als er een optimale uitwisseling is van kennis en ervaring.

Norman, hoe kijk je naar de toekomst? Gaat dit nog steeds dag voor dag?

Dag voor dag is het zeker niet meer, maar je blijft toch altijd met een onderbuikgevoel rondlopen. Bij elke check in het ziekenhuis voelt het toch als een kleine overwinning als de behandeling nog altijd effectief blijkt. Hoewel ze nooit echt volledig genezen zal zijn, merk ik dat het vertrouwen stijgt naarmate de tijd vordert. Dat komt niet in de laatste plaats door de nieuwe kennis die dagelijks wereldwijd wordt opgedaan over dit soort behandelingen. Ik heb van dichtbij de kracht van de medische wetenschap mogen zien. Ik heb er dan ook veel vertrouwen in dat voor mogelijke complicaties op langere termijn ook oplossingen gevonden worden.

Karin, dat moet prettig zijn om te horen, dat rotsvaste vertrouwen in de wetenschap.

Zeker. Ik weet vanuit mijn ervaring dat het nooit te voorspellen is, maar de ontwikkelingen gaan hard. Er wordt bij CAR-T behandelingen bijvoorbeeld nu gewerkt aan manieren om meerdere tumortargets tegelijk aan te vallen of aan het gebruiken van T-cellen van een gezonde donor als uitgangspunt. Zo kan je in potentie nog veel sneller behandelen dan nu, omdat je niet meer afhankelijk bent van het oogsten van cellen uit een ernstig ziek iemand. Al deze stappen dragen hopelijk weer bij aan een betere effectiviteit en veiligheid van de behandeling. Daar draait het uiteindelijk om.

Als je morgen 1 ding mag noemen dat we mogen veranderen in Nederland op het gebied van cel- en gentherapieën, wat zou dat dan zijn?

Nog meer samenwerken. Laten we ervoor gaan om niet te denken in termen als concurrentie, maar ons richten op samenwerking. Niet alleen in de wetenschap, maar tussen alle partijen die hier iets mee te maken hebben. Van academie tot bedrijfsleven en van patiënt tot betaler. Daarnaast zijn blijvende investeringen in onderwijs en onderzoek essentieel.

Daar sluit ik me graag bij aan. Een levensreddende therapie zoals mijn dochter die ontvangen heeft, begint altijd bij wetenschappelijk onderzoek.