Cel- en gentherapieën beloven voor patiënten met zeldzame, ernstige of genetische aandoeningen een manier om hun aandoening niet alleen te behandelen, maar ook te genezen. Door het innovatieve karakter van cel- en gentherapieproducten zijn er nog onzekerheden en knelpunten verbonden aan klinisch onderzoek, vergoedingen en de implementatie in de klinische praktijk. Hoe stroomlijnen we het proces van klinisch onderzoek? Hoe gaan we met z’n allen betalen voor een nieuwe generatie geneesmiddelen? En hoe zorgen we dat ziekenhuizen en artsen toegerust zijn om patiënten veilig en effectief te behandelen?

Het is noodzakelijk om over deze aspecten na te denken en in gesprek te gaan, zeker gezien de vele cel- en gentherapieën die in ontwikkeling zijn. Op 16 september 2020 vond daarom een stakeholderbijeenkomst plaats over cel- en gentherapieën in Nederland. Het initiatief hiertoe werd genomen door Pfizer samen met Novartis, Janssen, Gilead, AbbVie, de Rijksuniversiteit Groningen en belangenvereniging HollandBIO. Gezamenlijk werd besloten om deze bijzondere bijeenkomst door een onafhankelijke partij te laten organiseren. Alle genoemde organisaties houden zich dagelijks bezig met verschillende aspecten van de ontwikkeling van cel- en gentherapieproducten. Door de betrokken stakeholders bij elkaar te brengen, konden we gezamenlijk knelpunten identificeren en tot handelingsperspectieven komen om cel- en gentherapieproducten veilig en toch zo snel mogelijk bij patiënten te krijgen.