De introductie van cel- en gentherapieproducten voedt een al langer durende discussie over het vergoeden van geneesmiddelen en behandelingen en het effect van deze vergoedingen op de betaalbaarheid van de zorg. In het huidige systeem worden er tussen de Nederlandse overheid, verzekeraars en de leveranciers afspraken gemaakt over de vergoeding van geneesmiddelen. Dit proces komt op gang na toelating van een geneesmiddel tot de Europese markt.

Deze beslissing komt tot stand op basis van advies van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) of het Europees Medicijn Agentschap (EMA). In dit advies wordt gekeken naar de veiligheid en de effectiviteit. Om vervolgens tot vergoedingsafspraken te komen wordt onderzocht of het geneesmiddel ook noodzakelijk, effectief en kosteneffectief is: wegen de baten op tegen de kosten? Het Zorginstituut Nederland (ZiN) doet hiervoor uitgebreide analyses en adviseert het Ministerie van VWS. Als een geneesmiddel of behandeling als kosteneffectief wordt bevonden, en voldoet aan alle criteria, wordt het opgenomen in het verzekerde pakket. Dan kunnen zorgverleners, leveranciers en verzekeraars vervolgens aan de slag om de vergoeding daadwerkelijk te regelen.

De kosteneffectiviteit wordt bepaald door twee factoren: de toegevoegde waarde van een behandeling en de kosten van die behandeling. Dit geldt net zo goed voor cel- en gentherapieën, echter zijn er factoren die de beoordeling van deze aspecten nog wat complexer maken dan hij al is. De behandelingen zijn vaak eenmalig en zijn naar verwachting langdurig werkzaam. Maar precies daar ontstaat ook de onzekerheid: wat als de werkzaamheid afneemt na 10 jaar? En welke kosten kunnen op deze lange termijn vermeden worden? Wat als er bijwerkingen ontstaan op deze lange termijn? En hoe gaan we om met de kosten die gemoeid zijn met het daadwerkelijk toedienen van deze therapieën? Dit zijn de onderwerpen van gesprek in het stakeholderveld. Een puzzel die de komende periode moet worden gelegd om onnodige vertraging in de opname van deze therapievormen in de Nederlandse zorg te voorkomen.

Bij een meer klassieke vorm van therapie is er een logisch verband tussen het gebruik van een geneesmiddel en het betalen voor dit geneesmiddel. Een geneesmiddel werkt zolang het in voldoende concentratie aanwezig is in het lichaam en, of een patiënt het nou kort- of langdurig moet gebruiken, het wordt op het moment van verstrekking vergoed. Maar hoe doe je dat bij een geneesmiddel dat eenmalig wordt toegediend en daarna wellicht een langdurig effect heeft? Gegevens uit klinische onderzoeken geven nog geen volledig inzicht in de effecten op lange termijn. Om een goede inschatting van de toegevoegde waarde te maken, is juist het lange termijn effect essentieel. Simpel geredeneerd: bij een twee keer zo lange werkzaamheid, wordt de behandeling twee keer zo kosteneffectief. Tegelijkertijd is het misschien wel onrealistisch om een behandeling die wellicht 10 jaar werkt volledig te vergoeden op het moment van toediening. En als je andersom redeneert: als de therapie na tien jaar nog effectiever blijkt dan gedacht, moet dan ook de vergoeding omhoog?

Naast het betalen van de cel- en gentherapieproducten zelf, komen er bij deze vorm van behandelen nog andere kosten kijken. Ziekenhuizen worden geconfronteerd met kosten voor zorg rondom de behandeling die nog niet gedekt worden. Een belangrijk aspect dat hierbij is benoemd is het verblijf van patiënten in de nabijheid van het ziekenhuis. Want dat is wat van de patiënt verwacht wordt bij veel cel- en gentherapieën. Het komt voor dat een patiënt bijvoorbeeld 10 dagen na de behandeling op controle verwacht bij de behandelaar en wordt geïnstrueerd om vier weken na de behandeling in de nabijheid van het ziekenhuis te blijven. Omdat slechts enkele ziekenhuizen uitgerust zijn om cel- en gentherapieën toe te dienen, moeten patiënten in hotels of soortgelijke faciliteiten overnachten om aan deze voorwaarde te voldoen. Inmiddels worden gesprekken hierover gevoerd, maar de verwachting is dat de afspraken daarover pas begin 2022 definitief worden gemaakt. Het zou goed zijn om al bij de introductie van een nieuwe therapie deze kosten mee te nemen in de analyse en uiteindelijke vergoedingsafspraken.

In de media komen nieuwe behandelingen met cel- en gentherapie vaak als extremiteit naar voren als het gaat om de vergoedingen die er soms mee gemoeid zijn. Deze discussie is breder dan alleen deze vorm van therapieën, dit kwam ook duidelijk uit het werkveld naar voren. De vraag die erboven hangt is wat we onze gezondheid waard vinden. Hoeveel zijn we bereid voor goede gezondheid te betalen? En waar betalen we wel en niet voor? Uiteindelijk zijn beslissingen hierover voorbehouden aan politici en beleidsmakers. Een gedegen beslissing over de besteding van de zorgbudgetten komt niet alleen tot stand met informatie over wat de kosten zijn. De waarde die zorg toevoegt is hierin essentieel. Is er bijvoorbeeld zorg die verdwijnt bij de introductie van een innovatieve therapie? Voor veel therapieën geldt dit, maar het vergt een investering om ook tot vervanging te komen. De innovatieve therapie kan namelijk ook eerst bestaan naast de zorg die het mogelijk vervangt. Over de invulling van dit beleid is nog geen consensus bij de belanghebbende. Een belangrijke stap hierbij is het beter informeren van de besluitvormers over de waarde van de investering in innovatieve behandelingen zoals cel- en gentherapieën hebben voor patiënten, de zorg en de gehele maatschappij. Is het behandelen van een jong iemand met kanker een kostenpost, of een investering in een leven lang werken? Een ding staat voor alle aanwezigen vast: het solidariteitsprincipe in ons zorgsysteem moet altijd overeind blijven.