Annelien Bredenoord is verbonden aan het UMC Utrecht en bestudeert ethisch-maatschappelijke ontwikkelingen die komen kijken bij de komst van innovatieve technologieën in de medische zorg. Ze is tevens fractievoorzitter van D66 in de Eerste Kamer. Mariëtte Driessens is patiëntvertegenwoordiger bij de VSOP. Als zodanig bracht zij de afgelopen zes jaar het patiëntperspectief over in de commissie ATMP van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Ze zet zich ook in voor het omgekeerde: de kennis die ze bij het EMA heeft opgedaan te verspreiden onder patiëntenorganisaties en patiënten.

Hoe kijken jullie aan tegen het gewicht dat wordt gegeven aan risico’s bij klinisch onderzoek naar cel- en gentherapieën?

Als je mij vraagt naar de risico’s, denk ik terug aan hoe de maatschappelijke discussie over cel- en gentherapieën op gang kwam bij het overlijden van Jesse Gelsinger in 1990. Gelsinger kwam als jonge man om het leven in een klinisch onderzoek naar een gentherapie tegen een zeldzame stofwisselingsziekte. Ik kan mij voorstellen dat regulerende instanties door deze gebeurtenis nog altijd terughoudend zijn. Die terughoudendheid is ook deels de rol die ethische commissies op zich moeten nemen. Zo waarborgen ze de veiligheid van proefpersonen - zo goed mogelijk in balans met hun rol om innovatie te stimuleren.

De risico’s voor individuele patiënten moeten goed met hen besproken worden. Dat kan best een langdurig proces zijn, want de klinische trials naar cel- en gentherapieën zijn relatief belastend voor proefpersonen. Zeker nu we nog vroeg in de ontwikkeling van dit soort therapieën zitten. Bij een tweede generatie cel- of gentherapieën zal dit wellicht anders zijn, dan is er veel meer bekend over de werking en bijwerkingen.

Desalniettemin is het Nederlandse systeem ingewikkeld, bij veel cel- en gentherapieproducten komen ook milieuvergunningen kijken. De vele loketten waar je langs moet voor je een studie kunt starten, kun je stroomlijnen. Daar wordt al werk van gemaakt, maar dat kan wellicht nog beter. Belangrijk is hierbij dat we geen zorgvuldigheidsstappen overslaan—het systeem van checks & balances is er immers niet voor niets—maar we moeten wel kritisch kijken naar welke regelgeving overbodig blijkt. Dit kun je doen zonder een compromis te sluiten op de veiligheid van proefpersonen. 

Annelien Bredenoord

Mariëtte Driessens

Als positief gevolg van het halen van klinisch onderzoek naar Nederland, wordt genoemd dat Nederlandse patiënten daarmee eerder toegang tot experimentele behandelingen hebben. Zou dat een reden moeten zijn om meer klinisch onderzoek naar Nederland te moeten halen?

Als ik aan monogenetische aandoeningen denk, is die hoop er bij patiënten zeker. Ook patiëntenorganisaties en gezondheidsfondsen zetten zich in om klinische studies naar Nederland te halen. Zij brengen patiënten, onderzoeksinstellingen en jonge onderzoekers bij elkaar om de omgeving voor klinisch onderzoek naar deze therapieën aantrekkelijker te maken. 

Bij fondsen wordt deze samenwerking ook actief gestimuleerd. Dat kan enthousiasmeren en een behandeling beter laten aansluiten bij de doelgroep.

De hoop is dat cel- en gentherapieën een grote impact zullen hebben op de levens van patiënten. Tegelijkertijd zijn er zorgen voor de kosten die ermee gemoeid zijn. Het solidariteitsprincipe in onze gezondheidszorg staat als een paal boven water voor alle stakeholders. Hierbij kan het dus voorkomen dat het belang van één patiënt ondergeschikt is aan het algemene belang. Mariette, hoe kijk jij hier tegenaan?

Vanuit de patiëntenorganisaties die hierbij betrokken zijn, bestaat de zorg inderdaad dat het solidariteitsprincipe onder druk staat. Voor de huidige therapieën komen fabrikanten met reële voorstellen waarover gesproken kan worden met zorgverzekeraars. Dat kost nu tijd, maar dat komt omdat dit om nieuwe therapieën of therapievormen gaat. De pay for performance modellen die nu ontstaan, moeten we in de toekomst sneller proberen toe te passen. 

Aan mogelijk hoge prijzen voor deze therapieën kunnen we samen iets doen. Onderzoekers en fabrikanten kunnen afspraken maken om onder maatschappelijk acceptabele voorwaarden de therapie op de markt te brengen. Ik zit zelf in consortia waarin we ook vastleggen dat er over het eindproduct fatsoenlijke prijsafspraken moeten komen. 

Wat mij meer zorgen baart, is het gegeven dat—naar ik begrijp—maar voor 30 zeldzame ziekten het huidige businessmodel commercieel aantrekkelijk is door de vaak kleine groepen patiënten die baat hebben bij een therapie. Dit terwijl de totale groep van mensen met een zeldzame ziekte naar schatting zo’n 5% van de bevolking beslaat. We moeten voor die andere therapieën dus wellicht niet zo zeer op zoek naar nieuwe vergoedingsmodellen, maar eerder naar vernieuwende businessmodellen. 

Wanneer een cel- of gentherapie beschikbaar komt, is het van patiënten überhaupt te verwachten om de consequenties en lange termijn onzekerheden te overzien?

Het verschilt per individuele patiënt af of ze dit zullen omarmen. Sommigen staan hier sneller voor open dan anderen. Wat nog ingewikkelder is, is dat de therapieën die nu beschikbaar komen, vaak effectief zijn bij jonge kinderen. Dat zijn hele complexe keuzes voor ouders om te nemen. 

Inderdaad. Ik weet alleen niet of dat bij cel- en gentherapie anders ligt dan bij andere geneesmiddelen. Dit soort afwegingen moest men 20 jaar geleden ook nemen bij de innovatieve therapieën van toen. Wanneer het gaat om beslissingen die ouders voor of samen met hun kinderen moeten nemen, spelen er hele ingewikkelde afwegingen. Het gaat om hoe risico avers mensen zijn, of ze alternatieven hebben, of ze ervaring hebben met de ziekte in de familie, dat soort zaken. De bottom line bij elke keuze van behandeling is de balans tussen de risico’s van die behandeling en de gezondheidswinst die het oplevert. Voor veel patiënten en ouders maakt het eigenlijk niet uit welke technologie daar dan achter zit.

Bedankt, voor jullie inzichten. Wat blijft bij jullie achter na dit gesprek?

Dat we bij de ontwikkeling van deze therapieën het doel voor ogen moeten houden: positieve impact op de gezondheid van mensen. De therapieën verdienen aandacht en de kennis is nog beperkt bij veel betrokkenen. Met de verdere ontwikkeling van deze therapieën denk ik dat het kennisniveau ook zal stijgen en daarmee zullen de processen ook sneller gaan verlopen.

Die impact op patiënten is inderdaad belangrijk. Daarom moeten we er met z’n allen voor zorgen dat we een eerlijk prijskaartje aan deze therapieën hangen. Er is namelijk geen enkele impact als niemand toegang heeft tot deze innovatieve therapieën.