Naast verschillen in de werkingsmechanismen van cel- en gentherapieproducten, onderscheiden we ook verschillende productiemethoden en toedieningsvormen. Bij celtherapie wordt er gebruik gemaakt van lichaamseigen levende cellen, vaak stamcellen, of levende cellen van een donor. Deze worden uit het lichaam van de donor gehaald, in het lab opgekweekt en eventueel behandeld en dan ingebracht bij de ontvanger. Het ontvangen van deze (stam)cellen geeft een patiënt de mogelijkheid om de door ziekte ontbrekende of beschadigde cellen weer te produceren. Bij gentherapie wordt genetisch materiaal van de patiënt aangepast of krijgt de patiënt een werkende kopie van het ontbrekende of niet werkende gen toegediend. Hiermee krijgen cellen die dusdanig behandeld zijn bepaalde eigenschappen terug. Ze kunnen bijvoorbeeld eiwitten produceren die voorheen niet of onvoldoende aanwezig waren, defecte eiwitten vervangen voor functionele eiwitten, verstorende eiwitten blokkeren of bepaalde ‘afweer’-eiwitten activeren.

Binnen de gentherapie onderscheiden we twee vormen: in vivo en ex vivo. Bij in vivo gentherapie wordt genetische therapie via een vector (drager) direct toegediend, die het stukje DNA op de juiste plek bezorgt. Met het inbouwen van dit DNA-fragment kan bijvoorbeeld de productie van een defect eiwit worden hersteld om een patiënt met een erfelijke aandoening te behandelen. Dit systeem wordt ook gebruikt bij bepaalde vaccintechnologie waarbij het doel is om een immuunrespons op te wekken.

Bij ex vivo gentherapie worden lichaamseigen cellen van de patiënt, zoals beenmerg- en bloedcellen, buiten het lichaam aangepast. De cellen worden hiervoor in een speciaal lab opgekweekt en er wordt een vector aan toegevoegd. Deze vorm van therapie is dus een combinatie van gen- en celtherapie. Na meerdere zorgvuldige kwaliteits- en effectiviteitsanalyses worden de behandelde cellen weer toegediend aan de patiënt. Op deze manier kunnen bijvoorbeeld T-cellen, een belangrijke klasse cellen binnen het immuunsysteem, dusdanig behandeld worden dat ze een tumor van iemand met kanker gaan herkennen. Zo stellen we het eigen immuunsysteem van de patiënt in kwestie dus in staat om de kanker te bestrijden, we noemen dit chimeric antigen receptor (CAR)-T cel behandelingen.

In tegenstelling tot andere behandelvormen, zijn de vaak op het individu afgestemde cel- en gentherapieproducten nog geen gangbare vorm van behandelen. Toch zijn er in Europa tot halverwege 2019 veertien cel- en gentherapieën toegelaten tot de markt en kwam er begin 2021 een gentherapie voor patiënten met een zeldzame oogziekte die wordt veroorzaakt door een erfelijke netvliesaandoening beschikbaar. Ook zijn er wereldwijd al ruim duizend cel- en gentherapieën in ontwikkeling door middel van klinisch onderzoek. In Nederland zijn dit er zo’n 40 tot 50. Met dit aantal klinische studies staat Nederland in de middenmoot van Europa, maar is het tegelijkertijd minder dan 1% van het totaal aantal geneesmiddelenstudies in Nederland (Alliance for Regenerative Medicine, report 2019; doi:10.1038/mtm.2016.73). We staan dus nog aan het begin van een nieuw tijdperk in de geneeskunde.